Celgene的急性髓细胞白血病药物可能会在2020年初达到监管机构的水平许俾文

Celgene的急性髓细胞白血病药物可能会在2020年初达到监管机构的水平

Celgene 公布了其第三阶段QUAZAR AML-001试验的最新数据。该研究评估了CC-486，该公司的口服氮杂胞苷，作为新诊断的急性髓性白血病患者的维持治疗，这些患者通过诱导化疗获得了首次完全反应或完全反应，血细胞计数恢复不全。

该试验的主要终点是总生存期该试验表明，与安慰剂相比，该药物在OS中产生了高度统计学意义和临床意义上的改善。一个关键的次要终点，即无复发生存期，也取得了统计学上显着的改善。

AML是一种癌症形式，其中骨髓产生异常的胚细胞。爆炸细胞通常生长成各种不同类型的血细胞。AML通常进展迅速，如果不治疗，通常会在数周或数月内致命。

“AML仍然是一种致命的血癌，大多数患者无法治愈，只有不到30％的患者存活五年，”Celgene的首席医疗官Jay Backstrom说。“CC-486 QUAZAR AML-001研究是第一项III期试验，证明添加维持治疗有可能延长新诊断的AML患者的总生存期，这些患者已经通过诱导化疗达到缓解。”

该公司计划在未来的医学会议上展示这些数据。它还希望在2020年上半年初向监管机构提交CC-486。

CC-486目前尚未获准用于任何用途。它是一种胞苷核苷类似物，整合到DNA和RNA中。研究人员认为它会导致DNA低甲基化和对骨髓中异常造血细胞的直接细胞毒性。DNA的甲基化是一种表观遗传机制，涉及开启和关闭基因。在这种情况下，他们认为低甲基化可以恢复参与细胞分化和增殖的基因的正常功能。

美国每年约有21,450例AML新病例，其中约有10,920例死于该病。目前，美国约有61,048名AML患者

QUAZAR AML-001试验是一项随机，双盲，安慰剂对照的药物维持治疗试验。它招募了472名患者，他们以1：1的比例随机接受300 mg CC-486或安慰剂，每天一次，持续14天，持续14天，以及最佳支持治疗直至疾病进展。

8月中旬，美国食品和药物管理局批准 Celgene的Inrebic治疗成人中度2或高危原发性或继发性的骨髓纤维化。

骨髓纤维化是一种严重且罕见的骨髓疾病。它会导致血细胞正常生成的中断。纤维化瘢痕组织逐渐取代骨髓，这限制了身体产生新血细胞的能力。这导致贫血，疲劳和虚弱，以及脾脏和肝脏的扩大。

Celgene正在被Bristol-Myers Squibb 收购 。该交易于2019年1月3日宣布，4月份，百时美施贵宝公司股东投票批准该交易约740亿美元。一些最大的股东，主要是惠灵顿管理公司，反对此次收购。惠灵顿拥有Bristol-Myers约8％的股份。另一位BMS股东Starboard Value也反对这笔交易。Starboard拥有约1％的所有权份额。

由于这些公司努力满足联邦贸易委员会的要求，这笔交易仍在进行中。例如，6月，Celgene放弃了对BeiGene的检查点抑制剂tislelizumab的权利，因为百时美施贵宝公司推出了竞争对手，Opdivo。这要求Celgene向BeiGene支付1.5亿美元作为分手费。

此外，FTC要求Celgene放弃其用于治疗牛皮癣和银屑病关节炎的Otezla。百时美施贵宝公司出售一种竞争药物Orencia，并正在为牛皮癣开发BMS-986165。8月，Amgen 以134亿美元收购了 Otezla。

青浦中山医院

西安哪个妇科医院好

兰州白癜风医院

李小琳

儿童专科医院